アムシェプリ® 製造販売後臨床試験への参加を希望する患者さんのご紹介をご検討中の医師の皆様へ
アムシェプリ®の治療について
- 住友ファーマ株式会社は、レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者の運動症状の改善を効能、効果又は性能として、非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞「アムシェプリ®」（一般的名称：ラグネプロセル、以下「本製品」）について、 2026年3月6日付で日本における製造販売承認（条件及び期限付承認）を取得しました。
- 本ページは、製造販売後臨床試験実施施設への患者さんのご紹介を検討されている、日本神経学会認定 神経内科専門医の先生方を対象としたご案内です。
- 製造販売後臨床試験以外の保険診療下における本製品の移植に関する情報は、準備中です。確定後、当社ホームページでお知らせします。
条件及び期限付承認下におけるアムシェプリ®の位置づけ
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- 新規作用機序を有する革新的医薬品・再生医療等製品について、最新の科学的知見に基づき最適な使用を推進するため、使用に係る患者や医療機関の要件及び考え方や留意事項を示した文書です。詳細は医薬品医療機器総合機構ホームページ に掲載された本製品の最適使用推進ガイドラインをご確認ください。
ご紹介いただく患者さんの選定プロセス
- 製造販売後臨床試験への参加を希望されている患者さんのご紹介可否のご検討には、後述する製造販売後臨床試験の選択基準及び除外基準が参考となります。これらの基準を元にした患者紹介フォーム中の確認項目に沿って、患者さんのご紹介可否をご確認ください。
- 患者紹介フォームに必要情報を入力いただき、先生方から患者さんをご紹介いただきましたら、委員会*において以下の2つのステップで患者さんの適格性を段階的に確認します。
- ＜ステップ１＞
- 患者紹介フォームに入力いただいた診療情報から、製造販売後臨床試験への参加及び本製品の移植に適する可能性があるかどうかを委員会で確認します。
製造販売後臨床試験への参加及び本製品の移植に適する可能性があると判断された患者さんには、製造販売後臨床試験実施施設への受診をご案内します。 - ＜ステップ２＞
- 患者さんに製造販売後臨床試験実施施設を受診いただき、製造販売後臨床試験に関する詳細説明を受けていただきます。製造販売後臨床試験への参加に同意いただけた患者さんには、診察及び入院を伴う精査を受けていただきます。精査の結果を踏まえ、本製品の移植に適するかどうかを委員会で確認します。
- ＊
- 本委員会は、脳神経内科を専門とする医師及び脳神経外科を専門とする医師で構成されます。住友ファーマ株式会社が委員会を設置しますが、委員会の開催及び審議は住友ファーマ株式会社から独立して行われます。なお、患者紹介フォームに入力された診療情報については、住友ファーマ株式会社がアクセス、取得または閲覧することは一切なく、当該情報は同社には提供されません。
- 脳神経内科及び脳神経外科の複数の専門医で構成される委員会であること。
住友ファーマが委員会を設置するが、住友ファーマから独立して委員会が開催されること。 - jRCT開示情報に加えて、移植前に2回の入院による適格性検査をベースライン検査、移植後2年間で15回の受診、うち2回は入院が必要であること。抗PD薬を休薬して実施する検査があること。65歳以下を対象とする主コホートから開始することと。等
- 脳神経内科及び脳神経外科の複数の専門医で構成される委員会であること。
住友ファーマが委員会を設置するが、住友ファーマから独立して委員会が開催されること。 - jRCT開示情報に加えて、移植前に2回の入院による適格性検査をベースライン検査、移植後2年間で15回の受診、うち2回は入院が必要であること。抗PD薬を休薬して実施する検査があること。65歳以下を対象とする主コホートから開始することと。等
患者さんへのご説明にあたってのお願い（重要）
患者さんへのご説明にあたって
患者紹介フォームへのご入力前に、以下の点について先生方にご理解いただくとともに、患者さんに十分ご説明いただきますようお願いいたします。
患者紹介フォームに入力いただいた情報は、委員会及び委員会の運営を支援する事務局に提供されます。
本製品の治療について：
- 患者さんをご紹介いただいても、製造販売後臨床試験への参加及び本製品の移植を確約するものではありません。
製造販売後臨床試験実施施設の受診まで：
- 患者さんをご紹介いただいても、製造販売後臨床試験実施施設への受診に進めない場合があります（ご紹介いただく患者さんの選定プロセスをご参照ください）。なお、受診に進めない理由のお問い合わせには対応致しかねます。
- 患者紹介フォームに記入いただいた受診可能エリアを考慮して製造販売後臨床試験実施施設をご案内しますが、ご希望に添えない場合があります。また、各製造販売後臨床試験実施施設の準備、受入れ体制等の都合により、製造販売後臨床試験実施施設によって受診できる時期が異なります。
- ご紹介が多数の場合は、委員会で順番に患者さん情報を精査する都合上、患者紹介フォームをご提出いただいた後、製造販売後臨床試験実施施設のご案内可否のご連絡までに最大6カ月程度を要する場合があります。
製造販売後臨床試験実施施設の受診後：
- 製造販売後臨床試験実施施設を受診され、精査を受けられた結果、現時点では本製品の移植に適さないと判定され、本製品の移植を受けられない場合があります。
- 本製品の移植に適すると判定された患者さんでも、本製品の製造状況によっては、本製品の移植を受けられる時期が遅れる場合、又は今回の募集対象治療時期に移植を受けられない場合があります。
- 本製品の移植前、移植時及び移植後の経過観察では、製造販売後臨床試験実施施設までの交通費、検査費用、治療に伴う費用など、患者さんのご負担が生じます。
製造販売後臨床試験 （jRCT番号：jRCT2053260117）の概要
ご紹介にあたっての注意事項
以下の製造販売後臨床試験の概要について、患者さんに十分ご説明の上、紹介時点での患者さんの製造販売後臨床試験への参加意思をご確認ください。
- 製造販売後臨床試験は、レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者さんを対象として、本製品の有効性や安全性の確認を目的とした、非盲検、非対照、多施設共同試験です。
- 本製品の移植は、脳への外科的手術を伴います。また、免疫抑制剤を少なくとも1年と3カ月ほど服薬する必要があります。
- 18～65歳の患者さんを対象とする主コホート30名への本製品移植完了後、 65歳超の患者さんを対象とする副コホート5名に移植します。
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製造販売後臨床試験実施施設を受診し、試験の詳細な内容について十分に説明を受け、試験への参加に同意いただいた患者さんには、製造販売後臨床試験実施施設で以下を行います。
- 本製品の移植の適否を確認するための、入院（数日から一週間程度）を伴う検査
- 本製品移植前の状態を確認するための、再度の入院（数日から一週間程度）を伴う検査
- 本製品の移植実施のための約2週間の入院
- 本製品移植手術の退院後、約2年間にわたり規定された時期に計15回、製造販売後臨床試験実施施設への継続的な受診・検査 （このうち数日から一週間程度の入院を伴う検査を2回実施）・専門医による経過観察
- 入院を伴う検査では、数日前から抗パーキンソン病薬を休薬した状態で実施する複数の検査を含みます。また、通常診療では実施されない、FDOPA PET検査（本製品の生着・機能を確認することができる検査）を含みます。
- 患者さんの状態に応じて受診・入院回数や検査回数が増える可能性や、日常生活における制限をお願いする可能性があります。
- 治療施設までの交通費、検査費用、治療に伴う費用など、患者さんのご負担が生じます。
- 製造販売後臨床試験で規定された検査及び観察終了後も経過観察が必要です。定期的な受診と検査をお願いします。
- 製造販売後臨床試験の対象となる患者さんの選択基準及び除外基準は以下のとおりです。
製造販売後臨床試験 （jRCT番号：jRCT2053260117）の選択基準
- （主コホートのみ）同意取得時の年齢が18歳以上65歳以下の者、（副コホートのみ）同意取得時の年齢が65歳超の者
- Movement Disorder Society（MDS）パーキンソン病の臨床診断基準（2015年）に基づき、パーキンソン病（臨床的確実例又は臨床的ほぼ確実例）と診断されている者（孤発性又は遺伝性パーキンソン病を問わない）
- ドパミントランスポーターシンチグラフィー（DATスキャン）で、基底核領域でパーキンソン病に特徴的な低下パターンを認める者
- 同意取得時に、パーキンソン病の罹病期間が5年以上の者
- 既存の薬物療法ではパーキンソン病の運動症状のコントロールが十分に得られていない者
- MDS-UPDRS Part 3及び／又は症状日誌からオンとオフの状態を有する者
- オフ時のH&Y重症度がII度以上の者
- オン時のH&Y重症度がIII度以下の者
- 抗パーキンソン病薬休薬時（practically defined off）のレボドパ反応性が30%以上である者
- 試験期間を通して症状日誌の記載が可能であり、スクリーニング時及びベースライン時の症状日誌の記載率が80%以上である者
- 抗パーキンソン病薬のコンプライアンスが良好であり、試験期間を通じて抗パーキンソン病薬及びタクロリムスを指示通りに服薬することができる者
- 試験期間を通して、試験実施医療機関への受診、入院、並びに規定された検査及び評価を受けることが可能であり、試験実施計画書に定める来院スケジュールを遵守できると試験責任医師等が判断した者
- （（女性参加者のみ）妊娠の可能性がない者（外科的不妊、閉経後など）。妊娠可能な女性の場合、スクリーニング時及びベースライン時の尿中β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン妊娠検査が陰性であり、同意説明文書の署名時点から最終Visitまで、日常的に性的禁欲を継続する、又は有効な避妊法を使用する意思がある者
製造販売後臨床試験 （jRCT番号：jRCT2053260117）の除外基準
- 頭部MRI又は核磁気共鳴血管撮影法（MRA）で、症候性の器質的病変が認められる者
- 免疫機能異常がある者
- 認知症を有する者、Mini-Mental State Examination（MMSE）が23点以下の者、又はMMSEが24点以上であるが認知症の疑いがあると判断される者（MMSEが24点以上で軽度認知障害の場合、試験責任医師等により本試験の実施に問題ないと判断された者は組み入れ可能とする）
- 既存の薬物療法では、日常生活に支障のあるジスキネジアが持続する者
- 出血傾向又は凝固機能異常がある者
- タクロリムス又は併用薬剤（レボドパ、カルビドパ、MRI造影剤等）に対し、禁忌である者又は併用禁忌の薬剤を中止できない者
- ラグネプロセル、タクロリムス、併用薬剤（レボドパ、カルビドパ、MRI造影剤等）又はその含有成分に対する過敏症を有する者
- 金属を含む医療機器（MRI適合性が確認された製品を除く）の植え込み又は留置、閉所恐怖症などがあり、MRIやPET等必要な画像検査が実施できない者
- 試験関連手順（麻酔薬、消毒薬等）又はラグネプロセルの製造に使用される成分（ウシ由来成分、ブタ由来成分、チャイニーズハムスター由来成分）にアレルギーを有する、過敏症を有する、又は過敏症の既往がある者（ただし、麻酔薬、消毒薬は代替品で対応可能な場合を除く）
- 以下のいずれかの合併症又は既往症を有する者
・悪性新生物（ただし、同意取得前5年以前に治癒したと判断された者を除く）
・てんかん
・精神疾患（うつ病、双極症、統合失調症など）又は類似の精神症状
・その他、重篤な合併症（脳血管障害、心疾患、慢性呼吸器疾患、コントロール不良の高血圧及び糖尿病など）
- 同意取得時に定位脳手術（淡蒼球切開術、視床手術）、DBS、デバイスを用いたレボドパ+カルビドパ若しくはホスレボドパ+ホスカルビドパ持続療法、又はMRガイド下収束超音波治療を施行している又は施行歴がある者
- 同意取得前に細胞治療又は遺伝子治療を受けた者
- 同意取得前3ヵ月以内に免疫抑制剤、又はステロイドの全身投与を受けた者
- 同意取得前に非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の移植を受けたことがある者
- 同意取得前3ヵ月以内に他の治験薬（製造販売後臨床試験薬を含む）の投与、又は他の治験機器（製造販売後臨床試験機器を含む）の装着を受けていた者、同意取得までに他の治験が終了していない者
- B型肝炎ウイルス表面（HBs）抗原又はB型肝炎ウイルスコア（HBc）抗体が陽性の者
- 抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の者
- 抗ヒトT細胞白血病ウイルス1型（HTLV-1）抗体が陽性の者
- C型肝炎ウイルス（HCV）-RNAが陽性の者
- 梅毒［非トレポネーマ脂質抗体（STS）及びトレポネーマ抗体（TPHA）］、結核菌などの活動性の感染症がある者
- スクリーニング時の臨床検査の結果、下記のいずれかに該当する者
・好中球 < 2,000/μL
・血小板 < 5.0×104 /μL
・AST、ALT > 基準上限値の3.0倍
・総ビリルビン > 基準上限値の1.5倍
・eGFR < 60 mL/min/1.73 m²
※eGFR（mL/min/1.73 m²）=194×Cr−1.094×［年齢（歳）］−0.287（女性の場合0.739をかける）
- 同意取得時に授乳中の者
- 試験責任医師等が本試験の対象として不適当と判断した者
※上記製造販売後臨床試験の選択基準・除外基準の同意取得は、本製品治療施設での同意取得時点を指す
現在の患者さん紹介受付状況について
- 現在は製造販売後臨床試験にご参加の意思がある18歳以上65歳以下の患者さん*のご紹介を受け付けています。
- 製造販売後臨床試験にご参加の意思がある65歳超の患者さんのご紹介開始時期は、2028年秋頃を予定していますが、状況により変更となる可能性があります。
- 今回ご紹介いただいた患者さんは、本製品の移植時期として2026年10月、2027年4月～ 2028年3月の間に15名程度を予定しています。状況に応じて、本製品の移植時期が後ろ倒しとなる場合もあります。
- ＊
- 製造販売後臨床試験実施施設を受診いただき、製造販売後臨床試験への参加に対する患者さんの文書同意を取得した時点での年齢です。
本フォームよりお申し込みをいただいてから、製造販売後臨床試験実施施設のご案内可否のご連絡までに最大6カ月程度、製造販売後臨床試験実施施設の受診までに最大12か月程度を要する場合があります。
お申し込み時点で65歳の患者さんのご紹介も可能ですが、製造販売後臨床試験実施施設を受診いただく時点で65歳を超えている場合には、今回の受付期間では製造販売後臨床試験にご参加いただくことができませんので、あらかじめご了承ください。
- こちらに掲載している「アムシェプリ®治療施設紹介に伴う個人情報（医療情報）の提供および利用に関する説明文書」を用いて、患者さんへのご説明及び文書同意を取得した上で、患者紹介フォームへの入力に進んでください。
- 患者紹介フォームには、通常診療において既に把握している診療情報、検査結果および画像情報をご入力ください。なお、患者さんの病状評価や治療方針検討のために通常診療として実施した検査・評価の結果を入力いただくことは差し支えありませんが、本フォームへの入力又は製造販売後臨床試験への適格性確認のみを目的として、新たな検査、評価又は画像撮影等は実施しないでください。
※受付期間：2026年●月～2026年▲月
- こちらに掲載している「アムシェプリ®治療施設紹介に伴う個人情報（医療情報）の提供および利用に関する説明文書」を用いて、患者さんへのご説明及び文書同意を取得した上で、患者紹介フォームへの入力に進んでください。
- 患者紹介フォームには、通常診療において既に把握している診療情報、検査結果および画像情報をご入力ください。なお、患者さんの病状評価や治療方針検討のために通常診療として実施した検査・評価の結果を入力いただくことは差し支えありませんが、本フォームへの入力又は製造販売後臨床試験への適格性確認のみを目的として、新たな検査、評価又は画像撮影等は実施しないでください。
- こちらに掲載している「アムシェプリ®治療施設紹介に伴う個人情報（医療情報）の提供および利用に関する説明文書」を用いて、患者さんへのご説明及び文書同意を取得した上で、患者紹介フォームへの入力に進んでください。
- 患者紹介フォームには、通常診療において既に把握している診療情報、検査結果および画像情報をご入力ください。なお、患者さんの病状評価や治療方針検討のために通常診療として実施した検査・評価の結果を入力いただくことは差し支えありませんが、本フォームへの入力又は製造販売後臨床試験への適格性確認のみを目的として、新たな検査、評価又は画像撮影等は実施しないでください。
- こちらに掲載している「アムシェプリ®治療施設紹介に伴う個人情報（医療情報）の提供および利用に関する説明文書」を用いて、患者さんへのご説明及び文書同意を取得した上で、患者紹介フォームへの入力に進んでください。
- 患者紹介フォームには、通常診療において既に把握している診療情報、検査結果および画像情報をご入力ください。なお、患者さんの病状評価や治療方針検討のために通常診療として実施した検査・評価の結果を入力いただくことは差し支えありませんが、本フォームへの入力又は製造販売後臨床試験への適格性確認のみを目的として、新たな検査、評価又は画像撮影等は実施しないでください。
※受付期間：2026年7月～2026年12月